La firma SOM Biotech –ubicada en el Parque Científico de Barcelona (PCB)– ha iniciado la fase clínica de un tratamiento para los movimientos involuntarios asociados a la enfermedad de Huntington con el compuesto SOM3355, un fármaco que actualmente se comercializa para la hipertensión arterial. La empresa está especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias del sistema nervioso.
La nueva actividad fue descubierta por SOM Biotech mediante su plataforma computacional basada en algoritmos de inteligencia artificial
La nueva actividad terapéutica del medicamento fue descubierta por SOM Biotech mediante su plataforma computacional basada en algoritmos de inteligencia artificial y, después de los prometedores resultados de los ensayos preclínicos, la biofarmacéutica inicia el estudio de fase IIa de prueba de concepto en humanos, con objeto de determinar la eficacia y seguridad del fármaco en pacientes con huntington.
El ensayo está coordinado por el neurólogo Dr. Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau y de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, y se realizará paralelamente en tres centros más: el Hospital Clínic de Barcelona, el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital Universitario Vall d’Hebron.
Una enfermedad minoritaria y discapacitante
El huntington es un trastorno neurodegenerativo desencadenado por una alteración genética (la mutación del gen que codifica la proteína llamada huntingtina) que destruye gradualmente las neuronas en regiones específicas del cerebro y comporta una grave disfunción motora, cognitiva y de comportamiento. Es una enfermedad hereditaria autosómica dominante: una persona que presenta esta mutación tiene un 50% de probabilidad de transmitirla a su descendencia.
Según estudios internos de la compañía, la prevalencia de esta enfermedad es de entre 6 y 8 por cada 10.000 personas en los países occidentales, y la mayor parte de los afectados la desarrollan entre los 35 y los 55 años. La esperanza de vida es larga, entre 15 y 20 años, durante los cuales la enfermedad progresa de forma gradual y lenta, generando una gran discapacidad funcional, social y familiar.
“La enfermedad de Huntington afecta a unas 2.500 personas en España y unas 78.000 en el mundo. No tiene ningún tratamiento que modifique la progresión y los medicamentos disponibles son sintomáticos con efectos secundarios que muchas veces hacen que no se puedan usar. SOM3355 es un fármaco seguro que se ha administrado durante muchos años a enfermos con hipertensión y el cual ha sido muy muy valorado por un estudio de mercado llevado a cabo por Insights in Life Science (ilS)”, afirma Raúl Insa, consejero delegado de SOM Biotech, leer más en SINC.
