Un estudio publicado en la revista Molecular Therapy revela cómo una nueva estrategia terapéutica reduce la expresión de una de las principales proteínas implicadas en la progresión del párkinson, la alfa-sinucleína.
El trabajo, realizado en ratones, lo han dirigido Miquel Vila, investigador ICREA en el Vall d’Hebron Insititut de Recerca (VHIR) y Analía Bortolozzi, investigadora del equipo Neurofarmacología i Neuropatología Experimental del IDIBAPS y del IIBB-CSIC.
La enfermedad de Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común después del alzhéimer y afecta a más del 1% de la población. Se caracteriza por la acumulación de una proteína, la alfa-sinucleína, en las neuronas dopaminérgicas de la sustancia nigra y en otras áreas del sistema nervioso.
La administración en ratones de este oligonucleótido conduce a la reducción de la expresión del gen de la alfa-sinucleína en un tipo de neuronas concretas
Esto provoca alteraciones de la función del circuito dopaminérgico y la presencia de síntomas motores como temblores, lentitud de movimientos, así como también diversos síntomas no motores como el trastorno del sueño en fase REM, disfunciones olfativas, depresión, deficiencias cognitivas y demencia. Los tratamientos actuales son sintomáticos y la mayoría modulan la actividad de los circuitos motores.
Para el estudio se ha utilizado un oligonucleótido inhibitorio, ASO (antisense oligonucleotide), dirigido contra la alfa-sinucleína para inhibir su síntesis. Los oligonucleótidos son moléculas formadas por secuencias cortas de ADN o ARN que se utilizan en terapia génica como estrategia para el silenciamiento o inhibición de genes.
Fuente original: SINC/Leer más
