Salud
Enfermedad de Fabry YT

Investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) están utilizando los avances en nanomedicina para desarrollar una nueva formulación de la enzima GLA para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry, con el objetivo de ser más eficaces y disminuir el coste de su abordaje.

El proyecto denominado 'Smart-4-Fabry' cuenta con la financiación de 5,8 millones de euros de la Unión Europea a través del programa Horizon 2020 para estudiar el abordaje de esta enfermedad, que solo afecta a 1 de cada 100.000 personas, y se caracteriza por la deficiencia de la actividad de la enzima a-galactosidasa A (GLA), lo que causa daño celular que afecta la piel, los riñones, el corazón y el sistema nervioso central, entre otros.

"Se quieren desarrollar una nueva nanoformulación de GLA, que mejore la eficacia y la tolerancia en comparación con el tratamiento real con GLA no formulado. Al encapsular el fármaco lograremos una penetración mayor del tratamiento y por tanto mejorar su eficacia", ha explicado Nora Ventosa, investigadora del CSIC y del CIBER-BBN y una de las participantes en la investigación.

El beneficio final se verá como una "reducción considerable" en el coste del tratamiento de la enfermedad y una "mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes", ha señalado la investigadora.

Así se desarrollará a través de un consorcio formado por 14 socios de 5 países diferente, entre los que se encuentra la Universidad de Aarhus (Dinamarca), Technion Israel Institute of Technology (Israel), Joanneum Research (Austria); Biopraxis Research AIE (España); la spin off Nanomol Technologies SL (España); BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK); y Leanbio SL (España).

El Ciber-bbn coordina el proyecto a través de la participación de NANOMOL en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC, el Grupo de Drug Delivery and Targeting del Vall d 'Hebron Institut de Recerca, la Unidad de Síntesis de Péptidos del Parque Científico de Barcelona y el grupo de Nanobiotecnología del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona.