Enfermedades de la A a la Z

Corrigen la fibrosis pulmonar en ratones con una terapia génica

Corrigen la fibrosis pulmonar en ratones con una terapia génica
Paula Martínez (izq.) y Maria A. Blasco (drcha) CNIO

La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad sin tratamiento y potencialmente letal, asociada a la presencia de telómeros demasiado cortos. Estos telómeros son ‘capuchones’ que protegen al cromosoma cuando la célula se divide, pero solo cumplen su función si son lo bastante largos; cuando se acortan demasiado, la célula, dañada, deja de dividirse, y eso impide la regeneración del tejido.

El Grupo de Telómeros y Telomerasa del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha logrado detener el avance de esta enfermedad en ratones, mediante una terapia génica que alarga los telómeros. Su trabajo es una «prueba de concepto de que la activación de la telomerasa representa un tratamiento efectivo contra la fibrosis pulmonar», escriben los autores en su publicación el 30 de enero en la revista eLife.

Es la primera vez que se aborda el tratamiento de la fibrosis pulmonar como el de una enfermedad asociada a la edad

Dado que el acortamiento de los telómeros es también un indicador de envejecimiento del organismo, Maria A. Blasco, investigadora principal del estudio, destaca que «es la primera vez que se aborda el tratamiento de la fibrosis pulmonar como el de una enfermedad asociada a la edad, buscando rejuvenecer los tejidos afectados».

«Lo más relevante de nuestro trabajo es que sugiere una solución potencialmente viable y eficaz a un problema clínico real, la fibrosis pulmonar, que hasta el momento no tiene ningún tratamiento», señala Paula Martínez, coautora del trabajo. «Los únicos tratamientos para la fibrosis pulmonar aprobados hoy día no tienen efectos curativos, ya que atacan un síntoma de la fibrosis y no la causa. Nuestra terapia se basa en corregir la causa molecular de la fibrosis pulmonar en pacientes con telómeros cortos, introduciendo en las células del tejido pulmonar dañado la única enzima capaz de alargar los telómeros, la telomerasa».

En la fibrosis pulmonar el tejido del pulmón desarrolla cicatrices que provocan una pérdida progresiva de la capacidad respiratoria. Los tóxicos ambientales juegan un papel importante en su origen, pero se sabe que debe haber también un daño telomérico para que la enfermedad aparezca. Los pacientes de fibrosis pulmonar tienen telómeros cortos tanto si la enfermedad es hereditaria como si no. La explicación más probable es que cuando los telómeros se vuelven muy cortos el daño en la célula activa un ‘programa de reparación’ que induce a la formación de cicatrices, y estas a la fibrosis.

Fuente original: SINC/Leer más

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